恭喜全國兒童醫院研究所L·羅迪諾-克拉帕奇獲國家專利權
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龍圖騰網恭喜全國兒童醫院研究所申請的專利Α-肌聚糖的腺相關病毒載體遞送和肌營養不良癥的治療獲國家發明授權專利權，本發明授權專利權由國家知識產權局授予，授權公告號為：CN114945583B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-04-29發布的發明授權授權公告中獲悉：該發明授權的專利申請號/專利號為：202080073755.8，技術領域涉及：C07K14/47；該發明授權Α-肌聚糖的腺相關病毒載體遞送和肌營養不良癥的治療是由L·羅迪諾-克拉帕奇;D·格里芬;J·R·門德爾設計研發完成，并于2020-08-21向國家知識產權局提交的專利申請。
本Α-肌聚糖的腺相關病毒載體遞送和肌營養不良癥的治療在說明書摘要公布了：本文描述了治療受試者的肌營養不良癥的方法，其包括使用全身性施用途徑并以約1.0×1012vgkg至約5.0×1015vgkg的劑量施用重組AAV載體AAVrh74.tMCK.hSCGA。還公開了表達細胞或有需要的受試者中的α?肌聚糖基因、降低血清CK水平和增加受試者的肌肉組織中的α?肌聚糖陽性纖維的方法。
本發明授權Α-肌聚糖的腺相關病毒載體遞送和肌營養不良癥的治療在權利要求書中公布了：1.重組腺相關病毒rAAVAAVrh74.tMCK.hSGCA用于制備用于治療有需要的受試者的肢帶型肌營養不良癥的藥物的用途，其中所述rAAV的以超螺旋DNA或質粒形式作為定量標準的劑量為5×1013vgkg至2×1014vgkg，其中所述藥物被配制用于全身性施用途徑，并且其中所述rAAV包含SEQIDNO:4的scAAVrh74.tMCK.hSGCA構建體核苷酸序列。
如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術，可聯系本專利的申請人或專利權人全國兒童醫院研究所，其通訊地址為：美國俄亥俄州；或者聯系龍圖騰網官方客服，聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。
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1、本報告根據公開、合法渠道獲得相關數據和信息，力求客觀、公正，但并不保證數據的最終完整性和準確性。
2、報告中的分析和結論僅反映本公司于發布本報告當日的職業理解，僅供參考使用，不能作為本公司承擔任何法律責任的依據或者憑證。
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