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恭喜上海本導基因技術有限公司凌思凱獲國家專利權

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龍圖騰網恭喜上海本導基因技術有限公司申請的專利一種用于治療亨廷頓疾病的慢病毒樣顆粒獲國家發明授權專利權,本發明授權專利權由國家知識產權局授予,授權公告號為:CN117343153B 。

龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-03-21發布的發明授權授權公告中獲悉:該發明授權的專利申請號/專利號為:202310418451.6,技術領域涉及:C07K14/155;該發明授權一種用于治療亨廷頓疾病的慢病毒樣顆粒是由凌思凱;張琳設計研發完成,并于2023-04-18向國家知識產權局提交的專利申請。

一種用于治療亨廷頓疾病的慢病毒樣顆粒在說明書摘要公布了:本發明公開了一種用于治療亨廷頓疾病的慢病毒樣顆粒;所述慢病毒樣顆粒VLP?HD由VLP載體包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA組成的RNP復合體組成。感染細胞后,VLP?HD釋放出Cas9:gRNARNP,可高效地靶向敲除突變的HTT基因,從源頭阻止帶有PolyQ的突變HTT蛋白的產生,從而達到對因治療HD的效果。VLP?HD可以是單靶點VLP,遞送一種CRISPRCas9使mHTT基因發生移碼突變的方式敲除突變基因,也可以是雙靶點VLP,遞送兩種CRISPRCas9刪除mHTT基因中誘導疾病發生的CAG核苷酸重復片段,杜絕PolyQ的產生。

本發明授權一種用于治療亨廷頓疾病的慢病毒樣顆粒在權利要求書中公布了:1.一種慢病毒樣顆粒,其特征在于,所述慢病毒樣顆粒由VLP載體包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA組成的RNP復合體組成;所述VLP載體成分中膜蛋白包括經過改造的有細胞感染特異性的膜蛋白,所述經過改造的有細胞感染特異性的膜蛋白即NVR-G蛋白,其氨基酸序列為SEQIDNO.8;所述靶向HTT基因的gRNA為gRNA1、gRNA4或gRNA5;或者,所述靶向HTT基因的gRNA為gRNA1或gRNA5與gRNA2、gRNA3或gRNA6中任意一種的組合;所述gRNA1序列為:5’-GGCCTTCATCAGCTTTTCCA-3’;所述gRNA2序列為:5’-TGAGGAAGCTGAGGAGGCGG-3’;所述gRNA3序列為:5’-GGCGGCGGCTGAGGAAGCTG-3’;所述gRNA4序列為:5’-GAAGGACTTGAGGGACTCGA-3’;所述gRNA5序列為:5’-TTCATTGCCCCGGTGCTGAG-3’;所述gRNA6序列為:5’-GGCTGAGGAAGCTGAGGAGG-3’。

如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術,可聯系本專利的申請人或專利權人上海本導基因技術有限公司,其通訊地址為:201100 上海市閔行區都會路1699號17幢B單元301、302、303、304室;或者聯系龍圖騰網官方客服,聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。

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