恭喜布羅德研究所有限公司;麻省理工學院;哈佛大學校長及研究員協會張鋒獲國家專利權
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龍圖騰網恭喜布羅德研究所有限公司;麻省理工學院;哈佛大學校長及研究員協會申請的專利用于肝靶向和治療的CRISPR-CAS系統、載體和組合物的遞送與用途獲國家發明授權專利權，本發明授權專利權由國家知識產權局授予，授權公告號為：CN113425857B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-05-16發布的發明授權授權公告中獲悉：該發明授權的專利申請號/專利號為：202110793075.X，技術領域涉及：A61K48/00；該發明授權用于肝靶向和治療的CRISPR-CAS系統、載體和組合物的遞送與用途是由張鋒;叢樂;然霏設計研發完成，并于2014-06-10向國家知識產權局提交的專利申請。
本用于肝靶向和治療的CRISPR-CAS系統、載體和組合物的遞送與用途在說明書摘要公布了：本發明提供了用于操縱序列和或靶序列的活性的系統、方法、和組合物的遞送、工程化和優化。提供了遞送系統和被靶向作為用于遞送的部位的組織或器官。還提供了載體和載體系統、以及用于設計和使用此類載體的方法，其中這些載體和載體系統中的一些編碼CRISPR復合物的一種或多種組分。還提供了指導在真核細胞中形成CRISPR復合物的方法，以確保對于靶標識別的增強特異性和避免毒性，并且以編輯或修飾在感興趣基因組座位中的靶位點以便改變或改善疾病或病癥的狀態。
本發明授權用于肝靶向和治療的CRISPR-CAS系統、載體和組合物的遞送與用途在權利要求書中公布了：1.包含CRISPR-Cas系統的組合物在制備用于在受試者體內修飾肝臟細胞中的靶核酸的藥物中的用途，其中所述CRISPR-Cas系統包含：I．多核苷酸序列，其包含：a指導序列，所述指導序列能夠雜交到肝臟細胞中表達的肝靶序列上，btracr配對序列，和ctracr序列，其中a、b和c按5’至3’的方向排列，以及II.編碼Cas9的多核苷酸序列，所述Cas9包含至少一個核定位信號（NLS）；其中所述tracr配對序列雜交到所述tracr序列上，并且所述指導序列引導CRISPR復合物與肝臟細胞中表達的所述肝靶序列特異性結合，其中所述CRISPR復合物包含與1雜交到所述靶序列上的所述指導序列，和2雜交到所述tracr序列上的所述tracr配對序列復合的Cas9，其中所述編碼Cas9的多核苷酸序列是RNA，并且中所述CRISPR-Cas系統通過脂質納米粒子遞送。
如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術，可聯系本專利的申請人或專利權人布羅德研究所有限公司;麻省理工學院;哈佛大學校長及研究員協會，其通訊地址為：美國馬薩諸塞州；或者聯系龍圖騰網官方客服，聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。
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2、報告中的分析和結論僅反映本公司于發布本報告當日的職業理解，僅供參考使用，不能作為本公司承擔任何法律責任的依據或者憑證。
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